原標題:《河南省醫保局:正積極建議將治療戈謝病等罕見病的藥納入醫保》

  澎湃新聞記者 段彥超

  針對網友表示全國多地已出台針對“戈謝病”藥品思而贊政策,請求早日將思而贊納入醫保,11月10日,河南省醫療保障局回覆稱,該局正積極向國家醫保局建議,將治療戈謝病等罕見病的藥品納入國家醫保藥品目錄。

  11月9日,有網友在人民網地方領導留言板諮詢稱,自己是河南臨潁縣人,11歲的女兒於2019年2月查出患有罕見病“戈謝病”。此病現有藥可治,名為思而贊,但價格昂貴,每支21850元,女兒每次需用4支,每月兩次,每月費用近20萬。為給女兒治病,已花費200多萬,花完所有積蓄,借遍親戚鄰友。

  該網友稱,女兒的病情得到縣各級政府關心與照顧,但解決不了根本問題。該網友請求河南省早日把思而贊納入醫保。

  罕見病藥物價格昂貴,一般家庭很難承受。公開報道顯示,國內已有多地對“戈謝病”等罕見病藥物出台地方性保障政策。如浙江省,早在2016年,就將戈謝病、肌萎縮側索硬化症(漸凍症)、苯丙酮尿症納入浙江首批罕見病醫療保障範圍。2020年3月11日,湖南省醫保局發出通知,從4月1日起,治療戈謝病和龐貝病的藥物均將納入湖南省醫保特藥管理。2020年9月29日,河北省醫保局下發通知,將“戈謝病”、“龐貝氏病”特效治療藥物注射用伊米苷酶(思而贊)、注射用阿糖苷酶a納入該省大病保險支付範圍。

  澎湃新聞(www.thepaper.cn)注意到,針對前述網友諮詢,11月10日,河南省醫保局回覆前述網友稱,2019年8月,國家醫保局、人力資源社會保障部聯合發佈了最新版《國家醫保藥品目錄》(從2020年1月實施),未將治療戈謝病的伊米苷酶(思而贊)等藥品納入。同時明確要求“各地應嚴格執行《藥品目錄》,不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內藥品,也不得自行調整目錄內藥品的限定支付範圍”。回覆稱,目前,該局正積極向國家醫保局建議,將治療戈謝病等罕見病的藥品納入國家醫保藥品目錄,並通過國家談判進一步降低藥品費用,以切實減輕罕見病患者醫療費用負擔。

  澎湃新聞此前報道,在今年5月的全國兩會上,全國人大代表、廣東省旅遊控股集團有限公司總經理黃細花提交了將戈謝病列入罕見病醫保目錄的建議。

  “戈謝病”是一種較常見的溶酶體積貯病,於2018年5月被列入國家《第一批罕見病目錄》。該病是由於葡糖腦苷脂酶的缺乏而引起葡糖腦苷脂在肝、脾、骨骼和中樞神經系統的單核-巨噬細胞內蓄積而發病,產生多臟器受累並呈進行性加重的臨牀表現,多發病於兒童,最小可至嬰兒時期。病患需終身服藥,若不進行有效治療,會產生各種併發症導致死亡。2019年9月,國家醫保藥品目錄進行了調整,覆蓋了部分罕見病用藥,但是戈謝病沒有納入醫保目錄。